两篇Nature论文指出干细胞疗法有望安全有效治疗帕金森病

两项独立的临床试验证明了干细胞疗法治疗帕金森病的安全性。它们分别研究了人类诱导性多能干细胞（induced pluripotent stem cell）和人类胚胎干细胞（embryonic stem cell）衍生细胞的使用。然而，需要进一步的研究来测试这些疗法的有效性和临床益处。相关研究结果发表在Nature杂志上。

帕金森病是一种神经退行性疾病，其特征是产生神经递质多巴胺的神经元逐渐丧失。尽管目前的治疗方法，如左旋多巴（L-dopa），可以在早期缓解症状，但它们的疗效会下降，并且经常伴有运动障碍（不自主运动）等副作用。细胞疗法，特别是补充大脑中产生多巴胺的神经元（多巴胺能神经元），可以提供一种潜在的更有效的治疗方法，减少不良反应。

为了研究帕金森病细胞疗法的安全性和潜在副作用，Ryosuke Takahashi、Jun Takahashi及其同事们进行了一项I/II期临床试验。7名患者（年龄在50至69岁之间）的大脑两侧接受了来自人类诱导性多能干细胞的多巴胺能祖细胞移植。

在24个月的研究期间，没有报告严重的不良事件，移植的多巴胺能祖细胞产生多巴胺，没有过度生长或形成肿瘤，从而避免了这两种与干细胞治疗相关的风险。

研究人员还观察到，在不服用标准药物的情况下继续进行这项临床试验以进行疗效评估的六名参与者中，有四名参与者的帕金森病相关运动症状（该研究的次要结果）有所减轻，五名参与者在服用标准药物时也有所减轻。然而，这些结果因所使用的措施而异，一些措施显示变化很小。

在另一项I期临床试验中，Viviane Tabar及其同事们探索了源自人类胚胎干细胞的多巴胺能神经元祖细胞产品（bemdaneprocel）的安全性。12名中位年龄为67岁的患者接受了将bemdaneprocel 移植到大脑两侧壳核的手术。5名参与者接受了低剂量（每个壳核90万个细胞）移植，7名参与者接受高剂量（每个壳核270万个细胞）移植。

该细胞产品通常耐受良好，在18个月的随访期间没有报告与治疗相关的严重不良事件。没有发生以前与用于帕金森病治疗的胎儿组织移植相关的运动障碍。

此外，在低剂量和高剂量队列中的患者中观察到运动功能的一些改善（该研究的次要结果）。然而，不同测量参数的改善程度各不相同。

这两项临床试验均证实了干细胞衍生细胞产品异基因（非自身）移植治疗帕金森病的安全性。不过，它们也存在一些局限性，包括两项临床试验的样本量小和开放标签性质（这意味着研究人员和患者都知道谁在接受哪种类型的治疗）。

然而，这两项独立试验都显示了安全性，并提示了可能的疗效，这是在更广泛的社会中建立利用细胞疗法治疗帕金森病的重要一步。（生物谷 Bioon.com）

参考资料：

Nobukatsu Sawamoto et al, Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson's disease, Nature (2025). DOI: 10.1038/s41586-025-08700-0.

V. Tabar et al, Phase I trial of hES cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson's disease, Nature (2025). DOI: 10.1038/s41586-025-08845-y.